Régen a gyógyítás alapja az évszázadokkal azelőtt lefektetett dogmák és a személyes tapasztalat volt. A modern orvostudomány ezzel szemben a bizonyítékokra támaszkodik. Bizonyítéknak azt tekintjük, ha egy tényt gondosan megtervezett, elegendő számú esettel, tudományos vizsgálatokban, egymástól független kutatók igaznak találnak. Új gyógyító vagy diagnosztikus eljárásokat, gyógyszereket csak kellően erős bizonyítékok alapján szabad bevezetni. E bizonyítékokat gyűjtik össze a szigorúan szabályozott klinikai vizsgálatokban.

A klinikai vizsgálatokban végeredményben arra a két alapvető kérdésre keresnek választ, hogy egy adott gyógymód szükséges-e és be szabad-e vezetni? A szükségességet a gyógyszer vagy eljárás hatásossága mutatja meg: elérhetőek-e általa a kívánt gyógyulási célok? A másik kérdés a biztonságosság: hiába hatásos egy új hatóanyag, ha olyan mellékhatásai vannak, amelyek nem vállalhatók.

A részvételt megszabó feltételekre több okból is szükség van. Egy klinikai vizsgálat előtt világosan meg kell határozni, milyen betegségben vagy kórállapotban várnak előnyös hatást a vizsgált szertől. Bizonyos társbetegségek vagy körülmények gyengíthetik a várt hatást, vagy nemkívánatos eseményeket idézhetnek elő. E torzító hatások kiküszöbölésére pontosan meg kell határozni, kikés milyen feltételek mellett vehetnek részt az adott vizsgálatban.

Igen, léteznek speciálisan gyermekgyógyászati célra szánt gyógyszerekkel is klinikai vizsgálatok. Nem kézenfekvő ugyanis, hogy egy felnőttekben alkalmazott gyógyszer gyermekekben is ugyanolyan hatásos és biztonságos. A gyermekekkel végzett klinikai vizsgálatok tervezése és kivitelezése során speciális etikai és orvosszakmai megfontolásokat is figyelembe kell venni.

Honnan tudhatom, hogy valódi hatóanyagot kapok vagy placebót?

Rengeteg tudományos kutatás bizonyította, hogy egy gyógyszer hatásosságában igen nagy szerepet játszik a kezelés hatásával kapcsolatos várakozás. Ez jelentősen torzíthatja a kutatási eredményeket. Semlegesítésére a klinikai vizsgálatok egy részében a vizsgált szert azzal kinézetében teljesen megegyező, ám hatóanyagot nem tartalmazó készítménnyel, placebóval hasonlítják össze.

Hogy egy vizsgálaton belül kik kapnak hatóanyagot és kik placebót, véletlenszerűen döntik el. A torzításmentesség érdekében sem a beteg, sem az orvos nem befolyásolhatja és nem is ismerheti ezt a döntést a vizsgálat befejezéséig.

Az előzetes tájékoztatás során a kezelőorvos elmondja, hogy a vizsgálatban kontrollként más kezelési eljárást vagy placebót fognak-e alkalmazni, és azt is, mekkora az esélye annak, hogy a beteg a vizsgálati vagy a kontroll ágra kerüljön a sorsolás következtében.

A vizsgálatok lezárultával még hosszú időnek kell eltelnie, mire az eredmény megszületik. Ez alatt a vizsgálat vezetői statisztikai elemzéseket végeznek, összevetik a szakirodalomban található korábbi eredményekkel, és levonják a tudományos következtetéseket.

Ezt követően döntenek egyrészt arról, hogy hírt adnak-e a közlik-e vizsgálatról valamelyik tudományos fórumon – például tudományos folyóiratban vagy kongresszuson, másrészt arról, hogy a vizsgálat alapján benyújtanak-e törzskönyvezési kérelmet valamely országban. Mindkét folyamat rendkívül időigényes, több hónap, nemegyszer években mérhető is lehet.

Ha a vizsgálat eredményét bármilyen formában nyilvánosságra hozzák, leghamarabb a vizsgálatban részt vevő kezelőorvostól értesülhet az eredményről.

A kezelőorvosnak semmilyen problémája nem származik abból, ha egy betege kilép a vizsgálatból. A klinikai vizsgálatok megtervezésekor előre számolnak azzal, hogy a betegek egy része menet közben „elvész” a vizsgálat számára. Ez minden vizsgálat természetes velejárója.

Amikor tehát a részvétel folytatását vagy az abbahagyást mérlegeli, az orvosára háruló következményekkel nem kell számolnia.

Aggasztó kérdései vannak, amelyekre választ vár? Megpróbáltuk kitalálni és megválaszolni!

Nincs olyan gyógyszer, amely az esetek száz százalékában hatásos és biztonságos – még a vény nélküli szerek is lehetnek hatástalanok vagy járhatnak súlyos mellékhatásokkal. Az emberi szervezet végtelenül bonyolult rendszer, ezért nem lehet tökéletes biztonsággal megjósolni, hogyan fog reagálni egy gyógyszerre.

Bár a bevezetés előtt álló szerekkel kevesebb a tapasztalat, a klinikai vizsgálatok úgy vannak megtervezve, hogy a lehető legkisebb legyen a betegre háruló kockázat. Mielőtt egy új hatóanyagot emberen is alkalmaznának, számos laboratóriumi és állatkísérletet végeznek el, amelyek során elég pontosan körvonalazódik, milyen kockázatokkal kell számolni.

A gyógyszerekkel végzett klinikai vizsgálatokban általában egy új hatóanyagot vagy kombinációt hasonlítanak össze hatástalan készítménnyel (placebóval) vagy a legjobb elfogadott terápiával. Placebót azonban csak akkor alkalmazhatnak egy klinikai vizsgálatban, ha a kezelés elmaradása várhatóan nem jár egészségügyi kockázattal. Ellenkező esetben az aktuálisan elérhető legjobb kezelést kell kapnia.

Nem.

A büntető törvénykönyv 171. §. szerint: „Aki emberen orvostudományi kutatást engedély nélkül vagy az engedélytől eltérően végez, bűntett miatt egy évtől öt évig terjedő szabadságvesztéssel büntetendő.”

Nem, ez törvénybe ütköző.